Un tratament nou pentru Alzheimer a primit aprobarea FDA

Oficialii guvernamentali americani din domeniul sănătății au aprobat în 2021 primul medicament nou pentru boala Alzheimer în aproape 20 de ani, ignorând avertismentele consilierilor independenți cum că tratamentul nu a dovedit clar că poate ajuta la încetinirea progresiei bolii.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat un medicament dezvoltat de compania Biogen pe baza rezultatelor studiilor care arată că acesta poate aduce beneficii pacienților cu boala Alzheimer. Este singura terapie despre care autoritățile de reglementare americane au spus că are potențialul de a trata boala mai degrabă decât de a gestiona simptome precum anxietatea și insomnia.

TESTARE PCR COVID-19

Aducanumab, un tratament controversat pentru boala Alzheimer

Potrivit studiilor, noul medicament, aducanumab, pe care Biogen l-a dezvoltat împreună cu compania japoneză Eisai Co., și care se administrează sub formă de perfuzie la fiecare patru săptămâni, nu a dovedit că poate inversa declinul mental, ci doar că îl poate încetini.

RECOMANDĂRILE EXPERȚILOR DOC

Decizia FDA, care ar putea avea impact asupra a milioane de oameni, a început deja să provoace dezacorduri între medici, cercetători și grupuri de pacienți. Aprobarea acestui medicament are implicații de anvergură pentru standardele utilizate pentru evaluarea terapiilor experimentale. De exemplu, dr. Caleb Alexander, cercetător medical la Universitatea Johns Hopkins și consilier al FDA care a fost împotriva aprobării medicamentului, s-a declarat surprins și dezamăgit de decizie, considerând că nu există suficiente dovezi de eficiență.

Reprezentanții FDA spun că au cântărit cu atenție contribuția pe care o poate avea aducanumabul pentru persoanele care trăiesc cu această boală devastatoare, debilitantă și mortală. Deși organizația a recunoscut faptul că medicamentul este înconjurat de unele incertitudini, se așteaptă ca tratamentul să aibă efectul promis în ceea ce privește plăcile senile din creier și să contribuie la încetinirea evoluției bolii Alzheimer.

Aproximativ 6 milioane de persoane din SUA și multe altele din întreaga lume se confruntă cu boala Alzheimer, care atacă treptat zonele creierului responsabile cu memoria, raționamentul, comunicarea și sarcinile zilnice de bază. În etapele finale ale bolii, pacienții își pierd și capacitatea de a înghiți. Povara globală a bolii, cea mai frecventă cauză a demenței, este de așteptat să crească în anii următori.

Aducanumabul ajută la eliminarea din creier a unei proteine numite beta-amiloid. Alte medicamente experimentale au avut, de asemenea, acest efect, dar nu au făcut nicio diferență în capacitatea pacienților de a gândi, de a se îngriji pe ei înșiși sau de a trăi independent. Acest tratament pentru Alzheimer este fabricat din celule vii și va fi administrat prin perfuzie la cabinetul unui medic sau la spital.

Reprezentanții Biogen au spus că medicamentul va costa aproximativ 56.000 de dolari pentru un an tipic de tratament și că prețul nu va fi majorat timp de patru ani. Majoritatea pacienților nu vor plăti pentru tratament, deoartece va fi compensat. 

Cercetătorii nu înțeleg pe deplin ce cauzează boala Alzheimer, dar există un acord larg asupra faptului că plăcile senile vizate de aducanumab reprezintă doar un factor care contribuie la afecțiune. Dovezile sugerează că antecedentele familiale, educația și afecțiunile cronice, cum ar fi diabetul și bolile de inimă, pot juca toate un rol în dezvoltarea bolii.

Familiile pacienților consideră că beneficiile cât de mici ale unui medicament sunt mai bune decât deloc

La pacienții care au luat aducanumab s-a observat că abilitățile lor de gândire scad cu 22% mai lent decât la pacienții care au luat un placebo. Acest lucru a însemnat practic o diferență de doar 0,39 pentru un scor de 18 puncte al capacității cognitive și funcționale. În plus, nu este clar modul în care astfel de valori se traduc în beneficii practice pentru bolnav, cum ar fi o mai mare independență sau capacitatea de a-și aminti detalii importante.

Revizuirea de către FDA a medicamentului a stârnit dezbateri asupra standardelor utilizate pentru evaluarea terapiilor pentru astfel de boli greu de tratat. Pe de o parte, grupurile care reprezintă pacienții cu Alzheimer și familiile acestora spun că orice terapie nouă - chiar și una cu beneficii mici - justifică aprobarea de către FDA. Pe de altă parte, mulți experți avertizează că aprobarea medicamentului ar putea crea un precedent periculos, deschizând ușa tratamentelor cu beneficii discutabile.

Aprobarea a venit în ciuda unei evaluări negative a unui grup de experți neurologi al FDA. Grupul a votat „nu” la o serie de întrebări dacă datele reanalizate dintr-un singur studiu prezentat de Biogen au arătat că medicamentul este eficient. Biogen a oprit două studii în 2019, după ce rezultatele dezamăgitoare au sugerat că aducanumab nu își va îndeplini obiectivul de a încetini declinul mental și funcțional la pacienții cu Alzheimer.

Câteva luni mai târziu, compania a anunțat că o nouă analiză a unui studiu a arătat că medicamentul este eficient la doze mai mari și FDA a informat că se justifică revizuirea. Oamenii de știință ai companiei au spus că eșecul inițial al medicamentului avea legătură cu faptul că unii pacienți nu au primit doze suficient de mari pentru a încetini boala.

Astfel, în iunie 2021, FDA a aprobat acest prim medicament din ultimii 20 de ani ca tratament pentru boala Alzheimer, ignorând avertismentele consilierilor independenți cum că terapia nu a dovedit clar că poate fi de ajutor bolnavilor. FDA nu este obligată să urmeze sfaturile membrilor săi din exterior și nici să țină cont de contribuțiile lor atunci când ia decizii cu privire la medicamente.

Ce reacții adverse are acest nou tratament pentru Alzheimer?

În ceea ce privește reacțiile adverse, aducanumabul are un avertisment cu privire la umflarea temporară a creierului, care uneori poate provoca dureri de cap, confuzie și amețeli. Alte reacții adverse au inclus reacții alergice, diaree și dezorientare. Sunt necesare evaluări suplimentare pentru a monitoriza potențialele efecte secundare ale medicamentului. 

Deși Biogen a studiat medicamentul la persoanele cu demență ușoară sau Alzheimer în stadiu incipient,  FDA a aprobat medicamentul pentru oricine are Alzheimer. Aproximativ 900 de unități medicale din SUA sunt gata să înceapă prescrierea medicamentului, deși deocamdată rămân fără răspuns întrebări precum: cât timp beneficiază pacienții de tratament? Cum stabilesc medicii când trebuie să întrerupă medicamentul? Aducanumabul are beneficii și pentru pacienții cu demență mai avansată?

În conformitate cu așa-numita aprobare accelerată, FDA solicită companiei Biogen să efectueze un studiu de urmărire pentru a confirma beneficiile medicamentului pentru pacienți. În cazul în care studiul nu reușește să demonstreze eficacitatea tratamentului, FDA ar putea scoate medicamentul de pe piață, deși acest lucru se întâmplă rar. Compania a declarat că își propune să finalizeze procesul de urmărire solicitat de FDA până în anul 2030.

 

Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
FDA - FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug
Health Day - FDA Panel Advisor Who Panned New Alzheimer's Drug Speaks Out 
https://consumer.healthday.com/7-28-fda-advisory-panel-who-panned-it-speaks-out-against-new-alzheimer-s-drug-2653982522.html


Te-ar mai putea interesa și...


 

 

 

Pentru a comenta este nevoie de
Comentarii 0