Potential tratament pentru poliartrita reumatoida, functional in testele pe animale
Potential tratament pentru poliartrita reumatoida, functional in testele pe animale
Potential tratament pentru poliartrita reumatoida, functional in testele pe animale
Poliartrita reumatoidă este o boală des întâlnită, pentru care oamenii de știință caută constant noi metode de tratament. Un astfel de potențial tratament a fost dezvoltat la o universitate americană.
Poliartrita reumatoidă este o boală cronică sistemică autoimună, care implică în principal articulațiile. În mod caracteristic, articulațiile periferice (de exemplu, încheieturile mâinilor) sunt inflamate simetric, ducând la distrugerea progresivă a structurilor articulare, însoțită de obicei de simptome sistemice.
Tratamentul implică medicamente, măsuri fizice și uneori intervenții chirurgicale. Medicamentele antireumatice care modifică boala ajută la controlul simptomelor și încetinesc progresia bolii. Poliartrita reumatoidă scade speranța de viață cu 3 până la 7 ani, bolile de inimă, infecțiile și sângerările gastrointestinale reprezentând cea mai mare parte riscului de deces prematur. Tratamentul medicamentos, cancerul, precum și boala de bază pot fi responsabile. Aastfel, activitatea bolii trebuie controlată pentru a reduce riscul de boală cardiovasculară la toți pacienții cu poliartrită reumatoidă.
Celule modificate genetic implantate, utile ca tratament pentru poliartrita reumatoidă?
Cu scopul de a dezvolta un nou tratament pentru artrita reumatoidă cu efecte secundare minime, cercetătorii de la Școala de Medicină a Universității Washington din St. Louis au modificat genetic într-un studiu¹ celule care, atunci când au fost implantate la șoareci, au furnizat un medicament biologic ca răspuns la inflamație.
Cele modificate au redus inflamația și au împiedicat un tip de deteriorare a osului, cunoscut sub numele de eroziune osoasă, într-un model de șoarece cu poliartrită reumatoidă. Scopul echipei de cercetare este de a dezvolta terapii pentru persoanele care se confruntă cu această boală debilitantă care afectează aproximativ mai mult de 23 de milioane de oameni în întreaga lume.
Potrivit autorilor studiului, medicii tratează adesea pacienții care suferă de artrită reumatoidă cu injecții sau perfuzii de medicamente biologice antiinflamatoare, dar aceste medicamente pot provoca efecte secundare semnificative atunci când sunt administrate pe termen lung și în doze suficient de mari pentru a avea efecte benefice.
În studiul de față, investigatorii au folosit tehnologia CRISPR pentru a reprograma genele din celulele stem, apoi au creat un mic implant de cartilaj prin însămânțarea celulelor pe schele țesute și le-au plasat sub pielea șoarecilor. Abordarea permite acelor celule să rămână în organism timp de mai mult timp și să secrete un medicament ori de câte ori există o criză de inflamație.
Cercetătorii au folosit tehnologia de editare a genomului CRISPR-Cas9 pentru a produce celule care secretă un medicament biologic ca răspuns la inflamație. Medicamentul reduce inflamația articulațiilor prin legarea de interleukina-1 (IL-1), o substanță care stimulează adesea inflamația în artrită prin activarea celulelor inflamatorii dintr-o articulație.
Echipa de cercetare a dezvoltat anterior schele care pot fi acoperite cu celule stem și apoi se implantează în articulații pentru a forma cartilaj. Strategia le permite cercetătorilor să implanteze celulele cartilajului proiectate în așa fel încât acestea să nu dispară după câteva zile, ci să poată supraviețui câteva luni sau mai mult.
Oamenii de știință au construit anterior și așa-numitele celule de cartilaj SMART (celule stem modificate pentru terapie regenerativă autonomă) folosind tehnologia CRISPR-Cas9 pentru a modifica genele din acele celule, astfel încât, atunci când genele din cartilaj sunt activate de inflamație, ele secretă medicamente ca răspuns.
În studiul de față, au fost combinat strategiile pentru a rezulta un tratament pentru poliartrita reumatoidă. Celulele stau sub piele sau într-o articulație timp de luni întregi și, atunci când simt un mediu inflamator, sunt programate să elibereze un medicament biologic, spun cercetătorii.
În acest caz, medicamentul a fost similar cu anakinra, un imunosupresor care se leagă de IL-1 și îi blochează activitatea. Interesant este că acest medicament nu este utilizat frecvent pentru a trata artrita reumatoidă, deoarece are un timp de înjumătățire scurt și nu rămâne mult timp în organism. Dar, în acest studiu pe șoareci, medicamentul a redus inflamația și a prevenit leziunile osoase observate adesea în poliartrita reumatoidă.
Investigatorii spun că s-au concentrat pe eroziunea osoasă, deoarece aceasta este o problemă mare pentru pacienții cu poliartrită reumatoidă, care nu este tratată eficient de medicamentele biologice actuale. Aceștia au folosit tehnici imagistice pentru a examina îndeaproape oasele animalelor și au descoperit că această abordare a prevenit eroziunea osoasă. Prin urmare, realizprile lor par să răspundă unei nevoi clinice importante nesatisfăcute.
Deși medicamentele biologice au revoluționat tratamentul artritei inflamatorii, administrarea continuă a acestor medicamente duce adesea la evenimente adverse, inclusiv la un risc crescut de infecție, subliniază cercetătorii. Ideea de a furniza astfel de medicamente, în esență, la cerere, ca răspuns la crizele de artrită este extrem de atractivă pentru medicii care au pacienți cu această boală, deoarece abordarea ar putea limita efectele adverse care însoțesc administrarea continuă în doze mari a acestor medicamente.
Prin editarea genetică, celulele au potențialul de a fi programate pentru a produce tot felul de medicamente, ceea ce înseamnă că, dacă un medicament pentru poliartrita reumatoidă funcționează mai bine decât altul la un anumit pacient, cercetătorii ar putea proiecta celulele cartilajului pentru a face tratamente personalizate. Strategia are un mare potențial de a trata și alte afecțiuni artritice inflamatorii, inclusiv artrita juvenilă.
Mulți pacienți cu artrită trebuie să își administreze singuri aceste medicamente, făcându-și singuri injecții zilnic, săptămânal sau bisăptămânal, în timp ce alții merg la un cabinet medical la câteva luni pentru a primi o perfuzie cu unul dintre aceste medicamente biologice, însă rezultatele acestu studiu au demonstrat că țesutul viu poate fi trasformat într-un sistem de livrare a medicamentelor, concluzionează cercetătorii.
Echipa de cercetare continuă să experimenteze cu CRISPR-Cas9 și celulele stem, modificând genetic celule care ar putea produce mai mult de un medicament pentru a răspunde la diferiți factori declanșatori ai inflamației.
Atenție la respectarea tratamentului pentru artrită
Pentru a avea o viață cât mai normală, odată diagnosticat cu poliartrită reumatoidă, e indicat ca pacientul să respecte indicațiile medicului atât în ceea ce privește tratamentul medicamentos, cât și în ceea ce privește stilul de viață: renunțarea la fumat, exerciții fizice moderate, care să nu pună mare presiune pe articulații (plimbările, mersul pe bicicletă, înotul etc.), o alimentație cât mai sănătoasă, cu multe legume și fructe și poate chiar adminsitrarea unor suplimente care pot ușura durerile, cum ar fi cele cu acizi grași Omega 3 din ulei de pește de mare adâncime.
Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
Science Advances - A genome-engineered bioartificial implant for autoregulated anticytokine drug delivery
https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abj1414
1. Studiul „A genome-engineered bioartificial implant for autoregulated anticytokine drug delivery”, apărut în Science Advances, Sept. 1, 2021. DOI: 10.1126/sciadv.abj1414, autori: Choi Y.R., Collins K.H. et al.
MSD Manual - Rheumatoid Arthritis (RA)
https://www.msdmanuals.com/professional/musculoskeletal-and-connective-tissue-disorders/joint-disorders/rheumatoid-arthritis-ra
Te-ar mai putea interesa și...
