Totul despre studiile clinice
1. Despre studiile clinice - informații generale
a. Ce este un studiu clinic?
b. Care este scopul unui studiu clinic?
c. Tipuri de studii clinice
d. Durata unui studiu clinic
e. Unde se desfășoară studiile clinice?
2. Fazele unui studiu clinic
3. Pacientul care participă la un studiu clinic
a. Ce condiții trebuie să întrunească pacientul care vrea să participe la studii clinice?
b. Ce beneficii are pacientul care participă la studii clinice?
c. La ce riscuri se expune pacientul care participă la studii clinice?
d. Procedura prin care pacientul se înscrie și renunță la participarea în studii clinice
4. Rolul medicilor și al cercetătorilor în studiile clinice
Despre studiile clinice - informații generale
Studiile clinice sunt organizate cu scopul de a găsi metode noi sau îmbunătățite de prevenție, diagnosticare ori tratare a unor afecțiuni. Acestea au rolul de a răspunde la anumite întrebări pe care oamenii de știință și le pot pune și reprezintă una dintre procedurile care permit evoluția tratamentelor și protocoalelor de îngrijire pentru pacienți.
Atunci când un nou medicament este creat de oamenii de știință, este necesar ca acesta să treacă printr-un asemenea studiu, pentru a se demonstra eficacitatea și siguranța administrării. Înainte de a fi testat pe subiecți umani însă, medicamentul cu pricina este studiat în laborator, dar testat și pe animale.
Apoi, acesta este testat pe un grup restrâns de oameni, și abia ulterior este administrat pacienților care suferă de boala pentru care a fost conceput medicamentul. Așadar, viața celor care participă la studiu nu este pusă în pericol.
Ce este un studiu clinic?
Un studiu clinic, cunoscut și sub denumirea de trial clinic, este o metodă de cercetare folosită de oamenii de știință pentru a afla mai multe despre unele boli, precum și despre diagnosticarea și tratamentele folosite pentru acestea. Oamenii se pot înscrie în anumite studii clinice fie în calitate de voluntari sănătoși, fie în calitate de pacienți care suferă de anumite boli și urmează anumite tratamente.
Studiile clinice se derulează conform unor standarde științifice, în limitele impuse de lege, cu scopul de a oferi informații relevante, însă de a proteja totodată participanții. Potrivit Regulamentului nr. 536/ 2014 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 aprilie 2014, privind studiile clinice interventionale cu medicamente de uz uman și de abrogare a Directivei 2001. 20/ CE, interesele participanților la studiu trebuie să aibă întotdeauna prioritate în detrimetrul altor interese. Orice studiu clinic trebuie să fie autorizat.
Care este scopul unui studiu clinic?
Cum spuneam, scopul unui studiu clinic este de a găsi noi metode de prevenire/ diagnosticare și tratare a unor boli. Orice medicament pe care îl găsim în farmacii, precum și orice altă metodă terapeutică a fost, la un moment dat, subiectul unor studii clinice. Studiile pot avea ca scop depistarea unor metode de prevenire a unei boli, identificarea unor metode de diagnosticare mai eficiente, identificarea unor noi tratamente, precum și îmbunătățirea calității vieții pacientului.
Tipuri de studii clinice
Studiile clinice se pot împărți, în funcție de scopul și de modalitatea prin care sunt făcute, în două categorii principale: intervenționale și observaționale. Acestea, la rândul lor, pot fi studiu orb (mascat) sau dublu-orb.
Studii intervenționale
Studiile intervenționale, cunoscute și sub denumirea de investigaționale, sunt cele în care pacienții primesc un anumit tratament, un regim alimentar sau un dispozitiv medical pe care trebuie să îl folosească. În unele cazuri, un asemenea studiu compară o nouă abordare medicală cu un placebo (substanță-martor, inofensivă, oferită pacientului în scopuri experimentale) sau chiar cu terapia standard, care e deja cunoscută și folosită pentru tratarea unei boli. Totodată, există și studii comparative între medicamente deja existente pe piață.
Unele studii intervenționale sunt mascate. Pentru studiul orb, participanții se împart în mai multe grupuri – unii primesc tratamentul standard, iar alții tratamentul placebo. În acest fel, rezultatele nu vor fi influențate în niciun fel de așteptările pacienților. În unele cazuri, pacienții nu știu dacă au primit pilule cu substanță activă sau placebo, în timp ce în alte situații, medicii sunt cei care nu știu. Există și situația în care vorbim despre un studiu dublu-orb, în care nici cadrele medicale, dar nici pacienții nu știu cine a luat medicamentele și cine a luat pilulele placebo.
Studii observaționale
Studiile observaționale sunt cele care se fac prin evaluarea și monitorizarea sănătății unor pacienți, fără să se administreze alte medicamente decât cele pe care unii dintre ei le iau deja. Un asemenea studiu poate scoate la iveală, de exemplu, efectele pe care le au diferite obiceiuri cotidiene asupra riscului de boli cardiovasculare. Studiile de cohortă (de grup) și cele de tip caz-control fac parte din categoria celor observaționale. Primul implică selectarea populației astfel încât participanții la studiu să îndeplinească anumite criterii (exemplu: fumători, au aceeași grupă sangvină, suferă de aceeași boală) și apoi monitorizarea acestora pentru colectarea unor informații.
Studiul caz-control este făcut pe un grup de oameni care suferă de o afecțiune anume, și oameni care nu suferă de afecțiunea respectivă. Acesta este un studiu retrospectiv și urmărește trecutul participanților la studiu, astfel încât să identifice ce a fost diferit la cei care au rămas sănătoși, în comparație cu cei care au dezvoltat boala.
Durata unui studiu clinic
La începutul fiecărui studiu, în funcție de protocol (planul de cercetare), pacientul este informat cu privire la durata studiului - dacă unele studii durează câteva săptămâni, altele se pot întinde chiar și pentru perioade de ani. Dacă protocolul se modifică în ceea ce privește perioada studiului, după ce se primesc aprobările necesare, pacientul va fi informat și are posibilitatea să aleagă dacă dorește sau nu să rămână implicat.
Unde se desfășoară studiile clinice?
Studiile clinice se pot desfășura atât în spitale, cât și în clinici, fie ele de stat sau private. Locația este aleasă de sponsorul studiului - acesta poate fi o instituție publică, un medic, dar și o companie farmaceutică. Toate studiile sunt aprobate de Comisia Națională de Bioetică a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale, precum și de Agenția Națională a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale.
Fazele unui studiu clinic
Dacă este vorba despre un studiu făcut pentru cercetarea efectelor unui medicament, acesta se va desfășura în patru faze diferite:
- Faza I - în timpul studiilor în această fază, pacienților li se administrează o doză foarte redusă de medicament, astfel încât să se observe dacă apar efecte secundare. Uneori, cercetătorii pot alege în această fază să ofere dozele reduse unui număr mic de oameni, astfel încât să reducă riscurile. De obicei, studiile în faza I sunt făcute pe un grup de 20-80 de persoane. Concret, studiile în faza I testează un medicament nou.
- Faza II - în această etapă, se monitorizează eficiența medicamentului. Se vor monitoriza simptomele bolii pentru care e administrat medicamentul cu pricina, astfel încât să se observe dacă apar îmbunătățiri la acest capitol. Un studiu în fază II poate dura ani la rând. Pentru acesta e necesar un eșantion de 100-300 de persoane.
- Faza III - odată ajuns în această etapă, studiul dorește cercetarea siguranței pentru pacient, precum și a eficacității medicamentelor. Se vor testa doze mărite de medicamente și totodată se vor administra, în paralel, și alte medicamente pentru a se observa posibile interacțiuni. Peste 3000 de oameni sunt folosiți pe post de eșantion în asemenea studii.
- Faza IV - studiul ajuns în stadiul IV implică deja prezența medicamentului cercetat pe piață și are rolul de a verifica posibile pericole, precum și modalități de administrare pentru rezultate optime.
Pacientul care participă la un studiu clinic
Pentru a participa la un studiu clinic, pacientul trebuie să se încadreze în criteriile impuse de cei care fac recrutarea pentru studiul respectiv. Acesta trebuie să fie voluntar sănătos sau pacient diagnosticat cu afecțiunea care se află în faza de cercetare. În funcție de protocolul fiecărui studiu, există anumite criterii de excludere precum: vârsta, genul, stadiul bolii, tratamentele anterioare.
Ce condiții trebuie să întrunească pacientul care vrea să participe la studii clinice?
Fiecare studiu clinic are un protocol specific, în care se regăsesc și criteriile de eligibilitate, în funcție de care se aleg pacienții care pot participa. În unele cazuri, sunt necesari pacienți cu o afecțiune specifică, în timp ce alteori sunt căutați voluntari sănătoși. Vârsta, genul pacientului, bolile asociate și tratamentele urmate în trecut sunt factori în funcție de care se pot alege pacienții pentru anumite studii.
Ce beneficii are pacientul care participă la studii clinice?
În primul rând, pacientul care nu reușește să găsească un tratament care să îi amelioreze afecțiunea de care suferă, are șansa, prin intermediul unui studiu clinic, să beneficieze de tratamente de ultimă oră, care nu se găsesc încă în farmacii.
În perioada de înrolare, dar și în perioada desfășurării studiului, pacientul beneficiază în mod gratuit de investigații complexe, complete și de ultimă generație, pentru evaluarea completă a stării de sănătate - un avantaj în special pentru persoanele care nu pot avea acces la astfel de teste și analize. Mai mult decât atât, pot beneficia de asemenea tratamente și pacienții care nu au o asigurare medicală și care nu pot fi diagnosticați sau tratați gratuit în sistemul medical public.
Potrivit articolului 28 din Regulamentul nr. 536/ 2014 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 aprilie 2014, un studiu clinic intervențional poate fi efectuat numai dacă sunt îndeplinite următoarele condiții:
- Beneficiile preconizate justifică riscurile și inconvenientele preconizate.
- Participantul la studii a primit toate informațiile cu privire la studiu.
- Participantul la studiu și-a oferit consimțământul în cunoștință de cauză.
- Se va respecta dreptul la integritate fizică și mintală, la viața privată, precum și la protecția datelor.
- Studiul clinic a fost conceput astfel încât să implice cât mai puțină durere, disconfort, teamă.
- Îngrijirile medicale acordate participanților la studiu sunt responsabilitatea unui cadru medical calificat corespunzător, pe toată durata studiului.
- Datele personale ale pacientului, inclusiv cele referitoare la situația medicală a acestuia sunt confidențiale. Nimeni, în afară de specialiștii din echipa studiului, nu va afla date precum numele său, adresa și numărul de telefon, grupa de sânge, rezultatele analizelor etc.
Un alt beneficiu, de natură morală putem spune, constă în faptul că participantul la studiu contribuie activ la progresul medicinei. Informațiile pe care specialiștii le vor obține în urma studiului clinic, fie că reprezintă un nou tratament eficient sau o investigație care poate salva vieți, nu îi vor fi de folos doar pacientului, ci și altor sute, mii etc. de pacienți care suferă de aceeași afecțiune.
La ce riscuri se expune pacientul care participă la studii clinice?
Toate studiile clinice care se desfășoară în cadru legal sunt concepute în așa fel încât pacienții să nu fie expuși unui risc de reacții adverse grave. Este important de știut că, înainte de a fi organizat cu subiecți umani, un studiu clinic a trecut prin etape inițiale de studiu în laborator și pe animale, pentru a se reduce cât mai mult riscurile asupra omului.
De asemenea, la înrolarea în orice studiu există un proces de testare, pentru a se verifica eligibilitatea pacienților, în funcție de anumite criterii. În acest mod, medicii se asigură că viața acestora nu va fi pusă în pericol. Studiiile clinice nu implică riscuri financiare pentru pacienți, fiindcă toate costurile sunt suportate în cadrul programului. Potrivit reglementărilor legale, drepturile, siguranța, demnitatea și bunăstarea participanților la studiu ar trebui protejate, interesele subiecților având prioritate.
Procedura prin care pacientul se înscrie și renunță la participarea în studii clinice
Pacientul care dorește să se înscrie într-un studiu și este eligibil, adică întrunește toate condițiile impuse, va semna un consimțământ informat, ceea ce înseamnă că acesta va primi toate informațiile despre studiu, despre medicamentele administrate, precum și despre potențialele riscuri. După ce i se acordă timp de gândire, pacientul poate lua decizia de a se implica în studiu.
Pe parcursul administrării tratamentului, pacientul trebuie să fie susținut și informat în permanență. Este important de menționat că, în orice moment al tratamentului, pacientul poate lua decizia de a renunța fără să fie obligat să plătească despăgubiri echipei de cercetare.
Potrivit cadrului legal, orice subiect poate să se retragă din studiul clinic prin retragerea consimțământului oferit în cunoștință de cauză, fără vreun prejudiciu și fără să fie necesară o justificare. Informațiile obținute de medici în timpul studiului, cu privire la sănătatea pacientului, vor rămâne confidențiale.
Rolul medicilor și al cercetătorilor în studiile clinice
Principala motivație care îndeamnă specialiștii din domeniul medical să ia parte la studii clinice este dorința de a susține evoluția medicinei și de a le oferi pacienților pe care îi au în grijă soluții eficiente, care să le vindece afecțiunea sau să le îmbunătățească calitatea vieții.
Rolul cadrelor medicale este unul vital pe tot parcursul desfășurării unui studiu clinic: profilarea pacienților, diagnosticul complet și corect, aplicarea schemei de tratament aflată în testare, urmărirea pacientului, analiza feedback-ului, analiza rezultatelor. La fel de important ca rolul medical, științific, este și cel uman, de partener și susținător. Pacienții care iau parte la un studiu clinic au nevoie de o informare completă, constantă, dar și de empatia unui medic.
Nu uitați că un diagnostic corect poate fi pus doar de către un medic specialist, în urma unui consult și a investigațiilor adecvate. Puteți face chiar acum o programare, prin platforma DOC-Time, aici. Iar dacă nu sunteți siguri la ce specialist ar fi indicat să mergeți, vă recomandăm să începeți cu un consult de medicină internă, pentru care puteți face, de asemenea, programări prin DOC-Time.
Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
Clinical Trials - Learn About Studies
https://clinicaltrials.gov/study-basics/learn-about-studies
NIA - What Are Clinical Trials and Studies?
https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies
Eur-lex - Regulamentul (UE) nr. 536/2014 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 aprilie 2014 privind studiile clinice intervenționale cu medicamente de uz uman și de abrogare a Directivei 2001/20/CE
https://eur-lex.europa.eu/legal-content/RO/TXT/?uri=celex%3A32014R0536
Te-ar mai putea interesa și...
