Adevarul despre trialurile clinice utilizate in cercetarea stiintifica
Adevarul despre trialurile clinice utilizate in cercetarea stiintifica
Adevarul despre trialurile clinice utilizate in cercetarea stiintifica
Nu de puține ori, subiectul trialurilor clinice a fost intens mediatizat și prezentat simplist sub forma unor experimente pe subiecți umani, de multe ori considerat drept ceva suspect sau la limita legii sau, în orice caz, ceva ce nu ar trebui să se mai desfășoare prea curând. De aceea, în acest articol vom discuta despre cercetarea științifică: ce înseamnă trialurile și ce importanță au acestea în medicină, ce reprezintă termenul „placebo” și care este diferența dintre studii clinice și preclinice.
Trialurile clinice reprezintă, fie că oamenii știu acest aspect sau nu, motorul dezvoltării științifice și calea prin care o serie de produse farmaceutice sau proceduri medicale ajung în practica medicală curentă, mărind considerabil, în multe cazuri, supraviețuirea pacienților - fără progresia bolii sau asigurând chiar vindecarea în anumite afecțiuni. Așadar, cercetarea științifică se bazează pe studii clinice pentru a obține rezultate care să se traducă apoi în practica medicală.
Cercetarea științifică în oncologie
Ca în orice altă specialitate medicală, și în oncologie trialurile clinice sunt studii de cercetare care implică pacienți voluntari. Dacă marea majoritate a trialurilor studiază noile terapii antineoplazice (terapiile țintite, imunoterapia etc.), unele dintre acestea studiază asocierea terapiilor preexistente medicale, radioterapia sau chirurgia.
De asemenea, unele trialuri au că scop ușurarea simptomatologiei sau diminuarea efectelor secundare apărute în timpul tratamentului precum și gestionarea efectelor secundare tardive, care apar după finalizarea unui tratament. Un aspect important, care reprezintă de asemenea subiect de studii clinice, este reprezentat de prevenția cancerului.
Iată, deci, care sunt tipurile de studii în oncologie:
- Studii de prevenire - acestea își propun să identifice măsuri preventive pentru a reduce riscul de dezvoltare a cancerului. Pot implica testarea unor medicamente, suplimente alimentare sau modificări ale stilului de viață pentru a evalua dacă acestea pot preveni apariția cancerului la persoanele cu un risc crescut.
- Studii de diagnostic - acestea se concentrează pe dezvoltarea și evaluarea unor noi tehnici de diagnostic pentru cancer. Scopul lor este de a îmbunătăți detectarea timpurie a cancerului, ceea ce poate duce la tratament precoce și mai eficient.
- Studii de tratament - acestea sunt cele mai frecvente tipuri de studii clinice în oncologie, concepute pentru a testa eficacitatea unor tratamente noi sau a combinațiilor de tratamente pentru diferite tipuri de cancer. Studiile de tratament pot implica medicamente, terapii țintite, terapie cu radiații sau intervenții chirurgicale.
De ce este important să existe studii clinice în oncologie?
Trialurile clinice reprezintă calea către progres în prevenirea și tratarea cancerului. Orice nouă moleculă sau asociere terapeutică trece prin „furcile” unor studii clinice înainte de a fi aprobată de către autoritățile sanitare internaționale americane, europene și așa mai departe (FDA, EMA etc).
Îmbunătățesc prognosticul pacienților
Aproape întotdeauna, pacienților cu boală oncologică li se oferă ca variantă terapeutică posibilitatea participării la un trial clinic. Trialul clinic pune la dispoziție pacientului un tratament inovator, nedisponibil încă, precum și terapii noi care ar putea să-i aducă acestuia șansa unei supraviețuiri mai mari, a unor efecte secundare mult mai mici și deci o calitate a vieții net superioară. De asemenea, participarea în cadrul unor studii clinice poate îmbunătăți sancțiunile terapeutice pentru alți potențiali pacienți.
Descoperirile pot schimba standardul de tratament
Trialurile clinice pot include sute sau chiar mii de pacienți, ceea ce înseamnă un interval destul de mare de timp până când rezultatele acestora pot fi comunicate. Odată ce rezultatele sunt comunicate și validate, standardele terapeutice se pot modifica, iar noile opțiuni iau locul terapiilor existente. În fapt, trialurile clinice reprezintă singura cale acceptată prin care cercetătorii pot afirma că noile terapii lucrează mai bine decât terapiile standard la acel moment. Cu toate că trialurile clinice în oncologie și nu numai reprezintă un motiv de speranță, participarea pacienților în cadrul acestora este încă modestă (sub 5% în SUA și sub 2% în România).
Ce înseamnă placebo?
Anumite trialuri clinice, așa numitele trialuri placebo-controlate, compară tratamentul nou cu placebo - acest termen înseamnă tratament sau medicament inactiv. Utilizarea placebo în studiile clinice este destul de restrânsă și de obicei se utilizează combinat cu terapia standard. În anumite situații, placebo se folosește atunci când nu există un tratament standard disponibil sau în terapia paleativă alături de tratamente care controlează simptomele sau efectele secundare ale cancerului.
Normele trialurilor clinice
Toate trialurile clinice au câteva reguli clare pentru populația participantă. Aceste reguli sunt stipulate în trial și sunt cunoscute sub forma criteriilor de includere și respectiv excludere. Exemple de criterii validate pentru o persoană sunt vârsta, tipul cancerului, istoricul medical, statusul actual de sănătate sau terapiile anterioare.
Criterii de includere
Criteriile de includere asigură similaritatea pacienților participanți din punct de vedere medical; de exemplu, același tip histologic de cancer sau același stadiu de boală. În cazul în care sunt prea multe diferențe între pacienții înrolați în studiu, rezultatele studiilor pot fi dificil de interpretat și nu de puține ori pot fi eronate.
Criterii de excludere
Criteriile de excludere sunt criterii de siguranță. Exemplu pacienții cu insuficiență cardiacă, renală, etc. sau pacienții vârstnici pur și simplu pot fi excluși. Anumite tratamente folosite în oncologie pot pune în pericol viața acestui gen de pacienți, motiv pentru care, în general, aceștia nu sunt incluși în studiile clinice.
Protocol
Trialurile clinice urmează întocmai un set de reguli care reprezintă protocolul studiului. Protocolul descrie criteriile de includere și excludere, schema testelor, procedurilor, medicației precum și dozele, lungimea studiului precum și modul în care sunt comparate grupele de pacienți.
Monitorizare
Odată ce o persoană este inclusă într-un studiu clinic, echipa de cercetare monitorizează permanent starea de sănătate a acesteia. Acest lucru se întâmplă pe tot parcursul studiului dar și un interval de timp după finalizarea acestuia. Pe această cale se pot culege informații legate de siguranța și eficiența tratamentului administrat.
Echipa de studiu clinic va răspunde întrebărilor legate de trial și se va ocupa de semnarea de către pacient a consimțământului informat, verifică starea de sănătate a pacienților înainte de înrolarea în studii clinice, urmărește pacientul îndeaproape pe parcursul trialului și rămâne în contact cu pacientul după finalizarea studiului clinic.
Pacienții participanți în trialurile clinice trebuie să urmeze instrucțiunile echipei medicale și să fie în legătură permanentă cu membrii echipei de studiu pentru a relata orice efect secundar posibil, precum și orice nelămurire sau obiecție legată de desfășurarea studiului clinic.
Ce înseamnă studii preclinice?
Înainte de a demara studii clinice pe subiecți umani, medicul trebuie să emită așa numita ipoteză de cercetare care înseamnă în linii mari dovada potrivit căreia ipoteza de lucru este corectă - deci este nevoie de studii preclinice. Acestea se desfășoară în laborator și dacă ipoteza de lucru este validată se verifică pe animale de laborator. Numai un asemenea test pozitiv reprezintă premisa testării pe subiecți umani.
Ce înseamnă studii clinice?
În general, cercetarea științifică parcurge trei etape distincte:
Studiul clinic de fază 1
Acesta este un studiu de siguranță, în general de mică anvergură, cuprinzând în medie 10-30 bolnavi și care arată că un nou tratament poate fi folosit fără probleme. În cadrul acestei faze se fixează doza eficientă, ritmul de administrare a medicamentului sau elemente de siguranță ale acestuia.
În cadrul acestei faze se crește progresiv doza medicamentului până la cea maximă tolerată, ceea ce înseamnă doza cu efectul cel mai mare, dar fără efecte secundare severe. Studiile de fază 1 includ și elemente de farmacocinetică, care studiază dinamica absorbției medicamentului, concentrației serice a acestuia etc. Durata unui asemenea studiu se situează între câteva luni și 1 an.
Studiul clinic de fază 2
Acesta vine cu lămuriri suplimentare asupra mecanismului de acțiune a unui medicament precum și cu date suplimentare de siguranță. Durata unui asemenea studiu poate să ajungă chiar până la 2 ani, iar numărul pacienților înrolați este semnificativ mai mare (de ordinul zecilor sau chiar sutelor).
Multe dintre studiile de fază 2 sunt studii comparative între noua opțiune terapeutică și terapia standard existentă, iar împărțirea într-un grup sau altul se face randomizat, adică aleator, pe principiul hazardului. Obiectivul studiilor de fază 2 este de a demonstra noninferioritatea noii terapii versus terapia standard.
Studiul clinic de fază 3
Acesta este deja un studiu de mare anvergură, care include între câteva sute și câteva mii de pacienți, iar durata poate să fie de ordinul anilor. Obiectivul acestor studii clinice în cercetarea științifică este de a afla dacă noul tratament este mai bun decât tratamentul standard iar efectele secundare sunt cel puțin similare terapiei standard, dacă nu chiar inferioare.
În general, aceste trialuri sunt randomizate, ceea ce înseamnă împărțire aleatorie pe categorii de tratamente: substanța activă sau placebo, de exemplu. De îndată ce studiul atestă eficiența noului tratament asupra unui tip particular de cancer, se pot face demersuri de către sponsorii studiului pentru aprobarea noii terapii de către autoritățile competente (Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente și respectiv Agenția Europeană pentru Medicamente). În condițiile în care standardele autorităților de reglementare sunt întrunite, acestea aprobă noul tratament care devine standard terapeutic.
Nu uitați că un diagnostic corect poate fi pus doar de către un medic specialist, în urma unui consult și a investigațiilor adecvate. Puteți face chiar acum o programare, prin platforma DOC-Time, aici. Iar dacă nu sunteți siguri la ce specialist ar fi indicat să mergeți, vă recomandăm să începeți cu un consult de medicină internă, pentru care puteți face, de asemenea, programări prin DOC-Time.
Sursă foto: Shutterstock
Bibliografie:
NIA - What Are Clinical Trials and Studies?
https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies
FDA - Basics About Clinical Trials
https://www.fda.gov/patients/clinical-trials-what-patients-need-know/basics-about-clinical-trials
Te-ar mai putea interesa și...
